Ljudje so imuni na CRISPR

Verjetno večina bralcev ve za obstoj urejevalnika genoma CRISPR, okoli katerega že dolgo potekajo znanstvene razprave in so bila odkrita različna odkritja. Vendar pa, kot zagotavljajo strokovnjaki z univerze Stanford, so nekateri ljudje sposobni imunsko zaščititi pred vnosom v DNK, zaradi česar je uporaba te tehnologije nepraktična.

Znanstveniki z univerze Stanford so med svojo raziskavo prišli do nepričakovanega odkritja: večina človeštva ima imunsko zaščito pred metodo genskega urejanja CRISPR.
Strokovnjaki so analizirali kri več kot dvajsetih novorojenčkov in dvanajstih prostovoljcev srednjih let. Analiza je upoštevala vsebnost protiteles proteina tipa Cas9 – to je tip, ki se uporablja za revizijo in rezanje vijačnice DNK. Strokovnjaki so ugotovili, da ima več kot 65 % preiskovancev celice T, ki so ustvarile zaščito pred vplivom Cas9.

Kar so strokovnjaki odkrili, kaže, da gensko zdravljenje, povezano z odstranitvijo mutacij, ne bo privedlo do uspešnega rezultata in ga ni mogoče uporabiti v zvezi z ljudmi. Zaščitni postopek bo blokiral možnost uporabe metode CRISPR, ki naj bi pomagala pri zdravljenju resnih bolezni. "Poleg tega lahko imunost izzove razvoj znatne zastrupitve človeškega telesa," pravi dr. Matthew Porteus.

Bistvo je, da se bolj priljubljen protein tipa Cas9, ki se aktivno uporablja v raziskavah, povezanih s CRISPR, pridobiva iz para mikroorganizmov – Staphylococcus aureus in Streptococcus pyogenes. To so bakterije, ki sistematično vstopajo v človeško telo, zato jih človeški imunski sistem "pozna na pogled".

Vendar pa obstaja rešitev za ta problem. Verjetno bodo znanstveniki začeli razvijati dodatne napredne tehnologije, ki bodo uporabljale mikrobe, ki niso na seznamu "pogostih gostov" v človeškem telesu. Na primer, mogoče je uporabiti mikroorganizme, ki živijo v globinah hidrotermalnih izvirov. Druga možnost je lahko uspešna tehnika in vitro genetskega urejanja celičnih struktur.

Znanstveniki so pred kratkim uporabili "genetski nož" - tehnologijo CRISPR. Naloga specialistov je bila ozdraviti bolnike Hunterjevega sindroma - kompleksne, čeprav redke genetske patologije. Bolniku so vbrizgali več milijard kopiranih korektivnih genov v kombinaciji s posebnim "kompletom orodij", ki reže vijačnico DNK. Načrtovani so bili nadaljnji poskusi, v katerih naj bi sodelovalo več bolnikov - verjetno tistih, ki trpijo za drugimi resnimi boleznimi. Na primer, lahko bi postali bolniki s fenilketonurijo ali boleznijo, kot je hemofilija B.
Napredek in rezultati dela so bili objavljeni v bioRxiv, pa tudi v MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]