Ljudje so imuni na CRISPR

Morda bi večina bralcev vedela o obstoju urejevalnika genomov CRISPR, okoli katerega so znanstvene razprave že dolgo potekale in se pojavljajo različna odkritja. Kljub temu so po mnenju strokovnjakov Univerze v Stanfordu posamezniki sposobni imunsko zaščito vpeljati v DNA, zaradi česar je uporaba te tehnologije nepraktična.

Znanstveniki, ki so predstavljali Univerzo v Stanfordu, so v okviru raziskovalnega dela prinesli nepričakovano odkritje: večina človeštva ima imunsko zaščito genetske metode urejanja CRISPR.
Strokovnjaki so analizirali sestavo krvi več kot dvajsetih novorojenčkov in dvanajstih prostovoljcev srednjih let. Analiza je upoštevala vsebnost protiteles, kot je Cas9 protein - to je vrsta, ki se uporablja za revizijo in rezanje vijačnice DNA. Strokovnjaki so ugotovili, da je bilo več kot 65% subjektov lastnikov T celic, kar je ustvarilo zaščito pred vplivom Cas9.
 
Kateri strokovnjaki so odkrili, kaže, da genetsko zdravljenje, ki je povezano z odstranjevanjem mutacij, ne bo vodilo do uspešnega rezultata in ga ni mogoče uporabiti za ljudi. Zaščitni postopek bo preprečil možnost uporabe metode CRISPR, ki bi morala pomagati pri zdravljenju resnih bolezni. "Poleg tega imuniteta lahko povzroči razvoj pomembne zastrupitve človeškega telesa," pravi dr. Matthew Portus.
 
Bottom line je, da je bolj priljubljena vrsta beljakovin cas9, aktivno uporabljajo za raziskave, povezane z CRISPR, dobil par mikroorganizmov - je Staphylococcus aureus in piogeni Streptococcus. Te bakterije sistematično vstopajo v človeško telo, zato imunska zaščita osebe "dobro pozna".
 
Vendar pa obstaja rešitev za ta problem. Verjetno bodo znanstveniki začeli razvijati dodatne napredne tehnologije, ki bodo uporabljale mikrobe, ki niso vključene v seznam "pogostih obiskovalcev" v človeškem telesu. Na primer, lahko uporabite mikroorganizme, ki živijo v globinah hidrotermalnih virov. Druga možnost je, da je tehnika ekstrakorporalnega genskega urejanja celičnih struktur lahko uspešna.
 
Znanstveniki so uporabili "genetski nož" - CRISPR tehnologijo, - šele pred kratkim. Naloga strokovnjakov je bila zdraviti paciente iz Hunterjevega sindroma - kompleksne, čeprav redke, genske patologije. Pacientu smo vbrizgali več milijard prepisanih korekcijskih genov, v kombinaciji s posebnim "orodjarnijem", ki zmanjša vijačnico DNA. Nadalje je bilo načrtovano izvedbo vrste poskusov, v katerih naj bi sodelovali več bolnikov, ki bi verjetno trpeli zaradi drugih resnih bolezni. Na primer, lahko postanejo bolniki s fenilketonurijo ali bolezni, kot je hemofilija B.
Napredek in rezultati dela so objavljeni v bioRxivu in v pregledu tehnologije MIT.

[1], [2]