FDA prvič po desetletjih odobrila novo terapijo za bolnike z gliomom

Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je odobrila vorasidenib za bolnike z gliomi 2. stopnje z mutacijami IDH1 ali IDH2.

Na podlagi podatkov iz kliničnega preskušanja INDIGO, globalnega, dvojno slepega, randomiziranega kliničnega preskušanja faze III, je vorasidenib več kot podvojil preživetje brez napredovanja bolezni in odložil potrebo po zdravljenju z obsevanjem in kemoterapijo pri bolnikih z gliomom stopnje 2 z mutacijo IDH po operaciji resekcije tumorja. INDIGO je bilo prvo klinično preskušanje faze III ciljno usmerjenega zdravljenja glioma z mutacijo IDH.

»Študija INDIGO kaže, da lahko zaviralci IDH delujejo pri gliomih nizke stopnje z mutacijo IDH,« pravi Patrick Wen, dr. med., direktor Centra za nevro-onkologijo na Inštitutu za raka Dana-Farber in eden od treh predsednikov študije. »Zadnje zdravilo, ki je bilo odobreno za gliome nizke stopnje, je bilo odobreno leta 1999, zato bi bilo to prvo novo zdravilo po dolgem času.«

Gliomi 2. stopnje so neozdravljivi možganski tumorji. Mutacije IDH so prisotne v veliki večini gliomov nizke stopnje.

Ključna prednost zdravljenja z vorasidenibom je, da lahko odloži potrebo po obsevanju in kemoterapiji. Trenutno zdravljenje vključuje operacijo, ki ji sledi obsevanje in kemoterapija. Obsevanje in kemoterapija sta učinkoviti zdravljenji, vendar se po mnogih letih zdravljenja pri bolnikih začnejo pojavljati znaki kognitivne disfunkcije, ki so običajno opaženi pri veliko starejših ljudeh.

»Ti bolniki so pogosto mladi, stari 30 ali 40 let. Toda 10 do 20 let kasneje, tudi če se s tumorjem dobro počutijo, po obsevanju in kemoterapiji pogosto kažejo znake demence,« pravi Wen. »Če lahko to zdravilo odloži začetek teh zdravljenj, lahko odloži kognitivno disfunkcijo pri bolnikih in ohrani njihovo kakovost življenja.«

V študijo INDIGO je bilo vključenih 331 bolnikov z gliomi stopnje 2 z mutacijo IDH, ki so bili operirani za odstranitev tumorja. Bolniki, vključeni v študijo, niso potrebovali takojšnjega obsevanja ali kemoterapije in so bili v obdobju spremljanja. V tem obdobju so bili naključno razporejeni v skupino, ki je prejemala vorasidenib ali placebo.

Bolniki, ki so jemali vorasidenib, so imeli mediano preživetje brez napredovanja bolezni 27,7 meseca v primerjavi z 11,1 meseca pri bolnikih, ki so jemali placebo. Čas do naslednjega zdravljenja pri bolnikih, ki so jemali placebo, je bil 17,8 meseca.

Pri bolnikih, zdravljenih z vorasidenibom, mediana v času zadnje analize ni bila določena, saj je do sedaj le 11,3 % teh bolnikov prešlo na naslednje zdravljenje. Zdravilo je imelo tudi obvladljiv varnostni profil.

»Študija ni ugotovila razlike v kakovosti življenja v primerjavi s placebom,« pravi Wen. »Prenašanje je pomembno, ker pričakujemo, da bodo ljudje to zdravilo jemali več let.«

Odobritev odpira več novih možnosti za bolnike. Van na primer izvaja študijo, ki preučuje vorasidenib v kombinaciji z imunoterapijo, načrtovane pa so tudi študije, ki združujejo vorasidenib s standardnim obsevanjem in kemoterapijo.