Nove publikacije
Prvič odobreno gensko zdravljenje za zdravljenje bolezni
Zadnji pregled: 01.07.2025
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Kmalu se bo zgodil prelomni dogodek v evropski medicinski zgodovini: prva odobritev praktične uporabe genske terapije za zdravljenje dedne bolezni.
Evropska agencija za zdravila je priporočila zdravljenje za redko genetsko motnjo, zaradi katere bolniki ne morejo prebavljati maščob.
Na podlagi tega priporočila mora Evropska komisija sprejeti končno odločitev o dopustnosti te metode zdravljenja.
Načelo genske terapije je preprosto: če se v nekem delu genetske kode osebe odkrije napaka, se ta nadomesti z laboratorijsko ustvarjenim genetskim materialom z želenimi lastnostmi.
Vendar v resnici stvari niso tako preproste. Med kliničnimi preskušanji v ZDA je umrl najstnik Jesse Gelsinger, drugi bolniki pa so zboleli za levkemijo.
Trenutno se metode genske terapije ne uporabljajo v Evropi ali ZDA.
Prvo gensko zdravilo
Odbor za zdravila Evropske medicinske komisije je pregledal uporabo zdravila Glybera za zdravljenje Buerger-Grutzove bolezni, dedne pomanjkljivosti lipoproteinske lipaze.
Ta sindrom prizadene enega od milijona ljudi. Osebe, ki trpijo zaradi njega, imajo poškodovano gensko strukturo, ki je odgovorna za razgradnjo maščob v prebavnem traktu.
To vodi do kopičenja maščob v krvi, bolečin v dimljah in akutnega pankreatitisa.
Do sedaj je bil edini način za lajšanje stanja takšnih bolnikov stroga dieta brez maščob.
Novo zdravljenje uporablja virus, ki okuži mišično tkivo in v telo vnese kopijo nedotaknjenega gena.
Priporočljivo je za bolnike, ki trpijo za akutnim vnetjem trebušne slinavke, pankreatitisom in ki se ne odzivajo na dieto.
Zamenjava okvarjenega gena
Proizvajalec novega zdravila, farmacevtsko podjetje UniQure, je dejal, da je odločitev prelomni dogodek za bolnike in za medicino kot celoto.
Izvršni direktor podjetja, Jorn Aldag, je dejal: »Bolniki s pomanjkanjem lipoproteinske lipaze se bojijo jesti normalno hrano, ker lahko to povzroči akutno in izjemno boleče vnetje trebušne slinavke, ki se pogosto konča s hospitalizacijo.«
»Zdaj je bila – prvič v zgodovini – ustvarjena metoda zdravljenja, ki ne le zmanjšuje tveganje za vnetje, temveč ima tudi dolgoročen koristen učinek na bolnikovo stanje,« je dodal.
Kitajska je postala prva država na svetu, ki je uradno odobrila uporabo metod genske terapije.
[