Nove publikacije
Zdravniki poročajo o uspehu prvega preskušanja zdravila pri bolniku s trombotično trombocitopenično purpuro
Zadnji pregled: 02.07.2025
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Ekipa raziskovalcev iz splošne bolnišnice Massachusetts je z novim zdravilom rešila življenje bolnika z imunsko trombotično trombocitopenično purpuro (iTTP), redko motnjo, za katero je značilno nenadzorovano nastajanje krvnih strdkov v majhnih krvnih žilah.
Ekipa je opisala prvi klinični primer uporabe zdravila za zdravljenje iTTP v New England Journal of Medicine.
"Zdravilo je gensko spremenjena različica manjkajočega encima v iTTP in pokazali smo, da je sposobno obrniti napredovanje bolezni pri bolniku z izjemno hudo obliko stanja," je dejal glavni avtor Pavan K. Bendapudi, dr. med., raziskovalec na oddelku za hematologijo in transfuzijsko službo v splošni bolnišnici Massachusetts in izredni profesor medicine na medicinski fakulteti Harvard.
ITTP je posledica avtoimunskega napada na encim ADAMTS13, ki je odgovoren za razgradnjo velike beljakovine, ki sodeluje pri strjevanju krvi. Osnova zdravljenja te življenjsko nevarne krvne bolezni je plazmafereza, ki odstrani škodljiva avtoprotitelesa in zagotovi dodaten ADAMTS13.
Plazmafereza pri večini bolnikov povzroči klinični odziv, vendar lahko obnovi največ približno polovico normalne aktivnosti ADAMTS13. Nasprotno pa rekombinantna oblika človeškega ADAMTS13 (rADAMTS13) ponuja možnost močno povečanega sproščanja ADAMTS13.
Zdravilo RADAMTS13 je bilo nedavno odobreno za bolnike s prirojeno trombotično trombocitopenično purpuro, ki se pojavi pri bolnikih, rojenih s popolno izgubo gena ADAMTS13.
Glede na prisotnost inhibitornih avtoprotiteles proti ADAMTS13 ostaja vprašljivo, ali bi bil rADAMTS13 lahko učinkovit pri iTTP, vendar so Bendapudi in sodelavci od ameriške Uprave za hrano in zdravila (FDA) prejeli dovoljenje za uporabo rADAMTS13, ki ga je zagotovil proizvajalec, v skladu s protokolom sočutne uporabe pri umirajočem bolniku z iTTP, odporno na zdravljenje.
"Ugotovili smo, da je rADAMTS13 pri tem bolniku hitro obrnil bolezenski proces, kljub obstoječemu prepričanju, da bi zaviralna avtoprotitelesa proti ADAMTS13 v tem stanju zdravilo naredila neuporabno," je dejal Bendapudi.
"Bili smo prvi zdravniki, ki smo v Združenih državah Amerike uporabili rADAMTS13 za zdravljenje iTTP, in v tem primeru je pomagal rešiti življenje mlade matere."
Bendapudi je ugotovil, da je infuzija rADAMTS13 zavrla bolnikova zaviralna avtoprotitelesa in odpravila trombotične učinke iTTP. Ta učinek je bil opažen skoraj takoj po dajanju rADAMTS13, potem ko dnevna izmenjava plazme ni uspela povzročiti remisije.
"Verjamem, da ima rADAMTS13 potencial, da nadomesti trenutni standard oskrbe za akutno iTTP. Za oceno te možnosti bomo potrebovali večje, dobro zasnovane poskuse," je dejal Bendapudi.
Začela se je randomizirana klinična študija faze IIb zdravila rADAMTS13 pri iTTP.