Kliniki poročajo o uspehu prvega preskušanja zdravila pri bolniku s trombocitopenično purpuro
Zadnji pregled: 14.06.2024
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Skupina raziskovalcev v Splošni bolnišnici Massachusetts je uporabila novo zdravilo za reševanje življenja bolnika z imunsko trombotično trombocitopenično purpuro (iTTP), redko boleznijo, za katero je značilna nenadzorovano nastajanje krvnih strdkov v majhnih krvnih žilah. Plovila.
Skupina je opisala prvi klinični primer zdravila za zdravljenje iTTP v New England Journal of Medicine.
"Zdravilo je gensko spremenjena različica manjkajočega encima v iTTP in pokazali smo, da lahko obrne napredovanje bolezni pri bolniku z izjemno hudo obliko bolezni," je povedal glavni avtor Pawan K. Bendapudi, dr. Raziskovalec na oddelku za hematologijo in transfuzijo v Splošni bolnišnici Massachusetts in izredni profesor medicine na medicinski šoli Harvard.ITTP je posledica avtoimunskega napada na encim ADAMTS13, ki je odgovoren za razgradnjo velike beljakovine, ki sodeluje pri strjevanju krvi. Glavno zdravljenje te življenjsko nevarne motnje krvnega obtoka je plazmafereza, ki odstrani škodljiva avtoprotitelesa in zagotovi dodatne ADAMTS13.
Plazmafereza povzroči klinični odziv pri večini bolnikov, vendar lahko obnovi le približno polovico normalne aktivnosti ADAMTS13. Nasprotno pa rekombinantna oblika človeškega ADAMTS13 (rADAMTS13) ponuja potencial za znatno povečano dostavo ADAMTS13.
RADAMTS13 je bil nedavno odobren za bolnike s prirojeno trombotično trombocitopenično purpuro, ki se pojavi pri bolnikih, rojenih s popolno izgubo gena ADAMTS13.
Še vedno je vprašljivo, ali bi lahko bil rADAMTS13 učinkovit pri iTTP glede na prisotnost zaviralnih avtoprotiteles proti ADAMTS13, vendar so Bendapudi in njegovi sodelavci prejeli odobritev ameriške uprave za hrano in zdravila za uporabo rADAMTS13, ki jo je zagotovil proizvajalec protokola za sočutno uporabo pri umirajočem bolniku z iTTP, odpornim na zdravljenje.
"Ugotovili smo, da je rADAMTS13 hitro obrnil bolezenski proces pri tem bolniku, kljub trenutnemu prepričanju, da bi zaradi zaviralnih avtoprotiteles proti ADAMTS13 zdravilo v tem stanju postalo neuporabno," je dejal Bendapudi.
"Bili smo prvi zdravniki, ki so uporabili rADAMTS13 za zdravljenje iTTP v Združenih državah in v tem primeru je pomagal rešiti življenje mladi mamici."
Bendapudi je opazil, da je infuzija rADAMTS13 zavirala bolnikova zaviralna avtoprotitelesa in odpravila trombotične učinke iTTP. Ta učinek so opazili skoraj takoj po dajanju rADAMTS13, potem ko dnevna plazmafereza ni povzročila remisije.
"Verjamem, da ima rADAMTS13 potencial, da nadomesti trenutni standard oskrbe za akutno iTTP. Za oceno te priložnosti bomo potrebovali večja, dobro zasnovana preskušanja," je dejal Bendapudi.
Začelo se je randomizirano klinično preskušanje faze IIb rADAMTS13 pri iTTP.