Nove publikacije
Nov pristop je v predkliničnih preskušanjih obetaven za zdravljenje frontotemporalne demence
Zadnji pregled: 02.07.2025
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Frontotemporalna demenca je neozdravljiva bolezen možganov, ki povzroča izgubo spomina, motnje govora in spremembe osebnosti. V 5–12 % primerov bolezen sproži znižanje ravni progranulina. Pomanjkanje te beljakovine vodi do motenj v razgradnji beljakovin, kar povzroči kopičenje netopnih strupenih beljakovin. To pa posledično vodi do vnetja možganov, nevronske smrti in znatne funkcionalne okvare osrednjega živčnega sistema.
Frontotemporalna demenca je v 40 % primerov dedna: nosilci ustrezne genetske mutacije neizogibno razvijejo bolezen. Raziskovalci z Medicinske fakultete LMU in Nemškega centra za nevrodegenerativne bolezni (DZNE) so v tesnem sodelovanju z Denali Therapeutics iz San Francisca razvili nov terapevtski pristop za nadomestitev manjkajoče beljakovine v možganih. Rezultate so objavili v reviji Science Translational Medicine.
Terapevtski pristop
»V virusni genom smo vstavili gen progranulina,« pojasnjuje dr. Anja Capel, višja raziskovalka v Biomedicinskem centru LMU in ena od glavnih avtoric članka. Ekipa je nato modificirane viruse vbrizgala v krvni obtok mišjih modelov. »Virus cilja na jetrne celice, ki začnejo proizvajati progranulin v velikih količinah in ga izločati v kri.«
S tem pristopom se tako izognemo neposrednemu vnosu virusov v možgane, kar pa prinaša tveganje za resne stranske učinke.
Da bi ta periferni pristop deloval, so raziskovalci uporabili trik, s katerim so zaobšli krvno-možgansko pregrado, ki običajno blokira izmenjavo biomolekul med krvjo in možgani. Poseben "možganski shuttle", ki ga je razvilo podjetje Denali Therapeutics, omogoča učinkovit transport snovi čez to pregrado.
Znatno zmanjšanje simptomov pri mišjem modelu
»Po enkratnem dajanju virusa smo preverili, ali so se simptomi zmanjšali,« pravi profesorica Dominique Paquette z Inštituta za raziskave možganske kapi in demence (ISD), še ena vodilna avtorica in članica skupine odličnosti SyNergy. Izkazalo se je, da so se motnje v razgradnji beljakovin, kopičenje netopnih strupenih beljakovin, vnetje možganov, motnje gibanja in nevronska smrt znatno zmanjšale. »Naslednji korak je bil raziskati, ali bi se ta pristop lahko prenesel na ljudi z uporabo modelov matičnih celic.« Tudi tukaj so opazili znatno zmanjšanje simptomov bolezni. Raziskovalci so tako dokazali, da je mogoče oblike frontotemporalne demence, ki temeljijo na delni izgubi progranulina, zdraviti v predkliničnih preskušanjih z nadomestnim zdravljenjem.
Pomen interdisciplinarnega sodelovanja
Takšna celovita, multidisciplinarna raziskava je mogoča le v timu. »Vesel sem, da nam naš grozd odličnosti SyNergy v tem pogledu ponuja edinstvene priložnosti. Hkrati ta študija poudarja pomen krepitve našega sodelovanja z vodilnimi biotehnološkimi podjetji, da bomo lahko naše raziskave čim hitreje uvedli v klinično prakso v korist pacientov,« pravi profesor Christian Haass iz biomedicinskega centra LMU, eden vodilnih raziskovalcev in tiskovni predstavnik SyNergy.