Nove publikacije
Umetni kromosomi lahko pomagajo pri obvladovanju dednih bolezni
Zadnji pregled: 01.07.2025
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Po navedbah tiskovne službe Inštituta za matične celice so znanstveniki iz Centra za konstrukcijo kromosomov, ki se nahaja na univerzi Tottori na Japonskem, uspeli pridobiti umetne človeške kromosome, ki jih je mogoče uporabiti za gensko ali celično terapijo za odpravo dednih bolezni.
Profesor Mitsuo Oshimura, ki je direktor centra, že vrsto let izvaja resne raziskave na področju zdravljenja dednih bolezni z uvajanjem umetnih kromosomov tako imenovanih induciranih pluripotentnih matičnih celic, ki nastanejo iz razvitih somatskih celic z uporabo metode izražanja niza štirih genov (transkripcijskih faktorjev).
Raziskovalec je prišel do zaključka, da metoda, ki jo je predlagal, omogoča zdravljenje bolezni, kot je Duchennova mišična distrofija, nevarna bolezen živčno-mišičnega sistema, pri kateri pride do sprememb v mišičnih vlaknih. Vzrok te bolezni velja za mutacijo gena, povezanega s procesom sinteze posebne beljakovine - distrofina. Simptomi pa so opazni že v prvih letih življenja in predstavljajo resno grožnjo zdravju.
Profesor Oshimura je svoje poskuse na miših izvajal, ker je ta metoda pridobivanja dejanskih dokazov o učinkovitosti določenih metod zdravljenja, farmacevtskih izdelkov in medicinske opreme najbolj primerna za visokokakovostne raziskave in ne zahteva dodatne opreme, kot so enota za odstranjevanje medicinskih odpadkov, številna diagnostična oprema in sredstva za spremljanje stanja bolnikov.
Poskusi so potrdili, da genska terapija, ki temelji na uporabi umetnih kromosomov, aktivno spodbuja normalizacijo mišičnega tkiva pri miših. Ideja nove metode je konstruirati kromosom, ki mora nositi želeni fragment DNK v "popravljeni" obliki – brez mutacije. Kromosom se nato namesti v pripravljeno matično celico, ki deluje kot nosilec za "pravilen" gen. Nato se v procesu gojenja pridobijo nove celice, ki jih je mogoče presaditi v organe ali tkiva, ki jih je bolezen poškodovala.
Strokovnjaki menijo, da ima nova tehnologija veliko prihodnost, saj jo je mogoče uporabiti za vnos velikih delov DNK v celice brez strahu za celovitost obstoječega genoma. Prednosti umetno ustvarjenih kromosomov pred virusnimi ali drugimi vektorskimi sistemi so njihova ogromna genetska zmogljivost, stabilnost na mitotični ravni, odsotnost groženj gostiteljskemu genomu in sposobnost odstranjevanja spremenjenih kromosomov iz celic.
[