Nove publikacije
Znanstveniki so morda ustvarili zdravilo, ki zaustavlja napredovanje bolezni
Zadnji pregled: 01.07.2025
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Profesor nevrologije na UCLA Jeff Bronstein in njegovi kolegi so ustvarili novo spojino, ki lahko deluje kot "molekularna pinceta", tako da na določenih mestih prime molekule beljakovin alfa-sinukleina in jim prepreči, da bi se zlepile, poroča MedicalXpress.
Alfa-sinuklein velja za enega od dejavnikov, ki izzovejo Parkinsonovo bolezen: med boleznijo se njegova struktura poruši, postane amorfna in neurejena, kar vodi do nastanka beljakovinskih agregatov, pa tudi do smrti nevronov v osrednjem živčnem sistemu.
Molekularna pinceta, ki so jo ustvarili kalifornijski znanstveniki, ne le preprečuje nastanek agregatov alfa-sinukleina, temveč tudi zavira toksičnost te beljakovine in uničuje obstoječe agregate. Hkrati pa ne vpliva na normalno delovanje možganov.
Molekularne pincete so neciklične molekule z dvema koncema – dvema "krakoma" – ki lahko grabita druge molekule prek nekovalentnih vezi. Molekula alfa-sinukleina, ki jo grabi pinceta, se imenuje CLR01, je oblikovana kot črka "C" in ima kemijsko strukturo, ki ji omogoča, da "grabi" beljakovinsko verigo na mestih, kjer se nahaja aminokislina lizin. Ta aminokislina se nahaja v večini beljakovin.
Učinke CLR01 so testirali tako v celičnih kulturah kot in vivo z uporabo transgenih akvarijskih ribic, imenovanih zebrice, ki služijo kot model za Parkinsonovo bolezen. Zebrice se uporabljajo kot laboratorijski model, ker jih je enostavno genetsko manipulirati in so prozorne, kar omogoča vizualizacijo bioloških poskusov.
Modelne akvarijske ribice so nosile alfa-sinuklein, označen z zeleno fluorescentno beljakovino, kar je omogočilo sledenje stanju beljakovinskih agregatov pod vplivom molekularne pincete CLR01. V teh poskusih so, tako kot v celičnih kulturah, opazili enak učinek. CLR01 je preprečil nastanek agregatov alfa-sinukleina, smrt nevronov zaradi toksičnega učinka beljakovinskih agregatov in povzročil tudi uničenje obstoječih agregatov.
Ti rezultati so znanstvenike navdihnili, da ponovno eksperimentirajo s svojo molekularno pinceto: trenutno preučujejo učinke CLR01 na mišjih modelih Parkinsonove bolezni in upajo, da bodo te študije sčasoma pripeljale do poskusov na ljudeh.
Trenutno obstaja le simptomatsko zdravljenje za ljudi s Parkinsonovo boleznijo; ni zdravil, ki bi ustavila napredovanje bolezni.
[