Genska terapija je bila prvič odobrena za zdravljenje bolezni
Zadnji pregled: 23.04.2024
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
V zgodovini medicine v Evropi se bo pojavil dogodek, ki bo ustvaril epohe - prva odobritev praktične uporabe genske terapije za zdravljenje dednih bolezni.
Evropska medicinska agencija je priporočila uporabo te metode za zdravljenje redke genetske bolezni, ki bolnikom oskrbuje sposobnost presnove maščob.
Na podlagi tega priporočila mora Evropska komisija sprejeti dokončno odločitev o dopustnosti tega načina zdravljenja.
Načelo genske terapije je preprosto: če se pojavi napaka v določenem delu človeške genetske kode, se nadomesti z genskim materialom z želenimi lastnostmi, ustvarjenimi v laboratoriju.
Vendar v resnici ni vse tako preprosto. V kliničnih raziskavah je najstnica Jesse Gelsinger umrla v ZDA, drugi bolniki pa so bili z levkemijo.
Trenutno se niti v Evropi niti v ameriških metodah genske terapije ne uporabljajo.
Prva genska droga
Odbor za medicinske izdelke pri Evropski zdravstveni komisiji je pregledal uporabo zdravila Glybera za zdravljenje Buerger-Grützove bolezni, naslednjo pomanjkljivost lipoproteinske lipaze.
Ta sindrom se pojavi pri enem milijonih ljudi. Bolniki imajo poškodovano strukturo genov, ki je odgovorna za razgradnjo maščob v prebavnem traktu.
To vodi do kopičenja maščob v krvi, dimeljskih bolečin in akutnega pankreatitisa.
Edini način za ublažitev stanja teh bolnikov do sedaj je bila najstrožja prehrana brez maščob.
Novo zdravljenje temelji na uporabi virusa, ki okuži mišično tkivo in injicira kopijo nedotaknjenega gena v telo.
Priporočljivo je, da bolniki, ki trpijo zaradi akutnega vnetja trebušne slinavke, pankreatitisa in ki se ne odzivajo na prehrano.
Zamenjava okvarjenega gena
Proizvajalec novega zdravila, farmacevtska družba UniQure, je dejal, da je ta rešitev pomemben dogodek za paciente in za medicino na splošno.
CEO Jorn Aldag dejal: "Bolniki s pomanjkanjem lipoprotein lipaze se bojijo, da bi jedli normalno obrok, saj lahko privede do akutne in zelo boleče vnetje trebušne slinavke, ki se pogosto kaže v bolnišnico."
»Zdaj - prvič v zgodovini - razvili smo metodo zdravljenja, ki ne samo zmanjšuje tveganje vnetja, temveč ima dolgoročno koristen učinek na bolnikovo stanje,« je dodal.
Kitajska je postala prva država na svetu, ki je uradno odobrila uporabo genske terapije.
[