Eksperimentalno zdravilo znižuje raven 'slabih' maščob v krvi
Zadnji pregled: 07.06.2024

Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.

Dve nedavni študiji, objavljeni v New England Journal of Medicine, sta pregledali novo zdravilo Olesarsen, ki je zasnovano za znižanje ravni "slabih" maščob v krvi, imenovanih trigliceridi.
Obe študiji sta pokazali, da se je Olesarsen znatno zmanjšala trigliceridi.
Olesarsen, ki ga proizvaja Ionis Pharmaceuticals, prav tako znižuje raven drugih maščob v krvi, povezani s tveganjem bolezni.
Zdravilo lahko kmalu odobrimo za ljudi z redkim stanjem, imenovanim sindrom družinske kilomikronemije, ki bodo verjetno imeli največ koristi od zdravila.
So vse krvne maščobe škodljive?
Približno 95% maščob, ki jih jemo, so trigliceridi, pomemben vir energije. Po prehranjevanju trigliceridi na koncu vstopijo v krvni obtok.
Ko so tam, potujejo do mišic, kjer se uporabljajo kot energija, ali v jetrne in maščobne celice za shranjevanje.
Čeprav so trigliceridi ključnega pomena za zdravje, so visoke ravni povezane s povečanim tveganjem za srčno-žilne bolezni in možgansko kap.
Kadar so ravni trigliceridov še posebej visoke, ga zdravniki imenujejo hipertrigliceridemija. V hudih primerih lahko to privede do akutni pankreatitis -akutno vnetje trebušne slinavke, ki je lahko usodna v hudih primerih.
Sindrom družinske kilomikromije je redka motnja, ki ima za posledico povišano raven trigliceridov. Ljudje, ki živijo s tem stanjem, imajo še večje tveganje za razvoj akutnega pankreatitisa.
Zmanjšanje "slabih" maščob v krvnem obtoku
Ocenjuje se, da ima ena od štirih ljudi v ZDA visoke ravni trigliceridov.
Nekateri od teh ljudi se dobro odzovejo na zdravila, kot so statini. Vendar so zdravljenje, ki neposredno vpliva na trigliceride, omejene.
Določene spremembe življenjskega sloga, kot so uživanje zdrave prehrane, redno vadbo in prenehanje kajenja, lahko pomagajo tudi znižati ravni trigliceridov.
Vendar pa je Kenneth Feingold, magisterij, profesor emeritus medicine na kalifornijski univerzi v San Franciscu, ki ni bil vključen v raziskavo, dejal, da je ljudi s sindromom družinske kilomikronemije "izjemno težko doseči spremembe življenjskega sloga. Slediti morajo izjemno dieti z nizko vsebnostjo maščob."
"Zato je zelo težko doseči zadovoljivo znižanje ravni trigliceridov s spremembami življenjskega sloga." Nekateri ljudje bodo imeli koristi, toda "pri drugih bolnikih so povišani trigliceridi predvsem posledica genetskih dejavnikov, spremembe življenjskega sloga pa imajo le zmerni učinek," je dejal.
Študija olezarsen in tveganje za srčno-žilne bolezni
Prva študija je vključevala 154 udeležencev bodisi hude hipertrigliceridemije bodisi zmerne hipertrigliceridemije in povečanega kardiovaskularnega tveganja.
Prejeli so mesečne injekcije Olesarsena ali placeba. Bolniki, ki so prejeli olesarsen, so bili razdeljeni v dve skupini: prva skupina je prejela odmerek 50 miligramov (MG), druga skupina pa je prejela 80 mg odmerka.
V primerjavi s placebom so imeli tisti, ki so vzeli Olesarsen, 49,3% (50 g skupina) in 53,1% (80 mg skupine) znižanje ravni trigliceridov.
Opazili so tudi znatno zmanjšanje drugih krvnih maščob, povezanih s srčno-žilnim tveganjem, in sicer ApoC3, apolipoproteinom B in holesterolom, ki ni HDL.
Olesarsenova druga študija in akutni pankreatitis
Za drugo študijo so raziskovalci zaposlili 66 ljudi s sindromom družinske chilomikronemije. Udeleženci so bili razdeljeni v tri skupine, ki so na vsake 4 tedne prejeli placebo, 50 mg Olesarsena ali 80 mg Olesarsena vsake 4 tedne. Študija je trajala 53 tednov.
Po šestih mesecih so raziskovalci ugotovili, da 80 mg odmerek znatno zniža raven trigliceridov, medtem ko odmerek 50 mg ni.
Pomembno je, da je prišlo tudi do zmanjšanja pojavnosti akutnega pankreatitisa.
Raziskovalci iz Ionis Pharmaceuticals so pojasnili, da je "samo en bolnik v skupini, ki je jemal 80 mg, epizodo akutnega pankreatitisa v primerjavi z 11 v skupini, ki jemlje placebo. Ta pomembna ugotovitev podpira možnost, da Olesarsen postane standard oskrbe bolnikov s [družinskim sindromom chilomicronemia]."
Pomembne koristi srcu in trebušni slinavki
Cheng-han Chen, M.D., intervencijski kardiolog in zdravstveni direktor programa Strukturnega srca v Memorialcare Saddleback Medical Center v Laguna Hills v Kaliforniji, je dejal, da je Olesarsen "veliko učinkovitejši od obstoječih zdravljenj pri zniževanju ravni trigliceridov. Stopnje pacientov."
Gerald Watts, profesor interne medicine na Univerzi v Zahodni Avstraliji, je napisal uvodnik o dveh novih študijah.
Ali bo zdravilo odobreno? Watts je dejal, da pričakuje, da bo Olesarsen kmalu odobren za zdravljenje sindroma družinske kilomikronemije, vendar potrebujemo več študij za ljudi z zmernimi do visokimi trigliceridi.
Čeprav je Olesarsen lahko koristen za ljudi s povišanimi nivoji trigliceridov, večina strokovnjakov verjame, da ga bodo uporabljali predvsem ljudje z družinsko sindromom chilomikronemije.
"Za te posameznike," je pojasnil Feingold, "v ZDA trenutno ni zdravil, ki so učinkovita pri zniževanju ravni trigliceridov in zmanjšanju tveganja za pankreatitis. Nujno je treba zdravilo zdraviti to redko bolezen, ki povzroči pomembno obolevnost."
Zdravilo je označil za "pomemben napredek pri zdravljenju bolnikov s to motnjo."
Ali lahko to zdravilo uporabimo za zdravljenje srčno-žilnih bolezni?
Medtem ko so ti rezultati impresivni, zlasti pri ljudeh s sindromom družinske kilomikronemije, so splošne koristi za ljudi z zmerno visokimi nivoji trigliceridov manj jasne.
"Pri bolnikih z zmerno hipertrigliceridemijo je bilo zmanjšanje trigliceridov impresivno in boljše od drugih zdravil. Omest, Olesarsen ni le znižal trigliceridov, ampak je tudi znižal ravni holesterola in apolipoproteina B," je dejal Feingold.
Vendar je dodal opozorilo: "Prejšnje študije z drugimi zdravili, ki znižujejo trigliceride pri bolnikih, ki prejemajo statin zdravljenje, niso pokazale, da znižanje trigliceridov zmanjšuje tveganje za srčno-žilne bolezni."
Pred tem ljudem, preden je priporočil Olesarsen, je Feingold dejal: "Potrebujemo študije, ki dokazujejo, da zdravljenje s tem zdravilom zmanjšuje razvoj ateroskleroze in tveganje za srčno-žilne dogodke."
Cheng je podprl to stališče: "Dolgoročne študije, ki preučujejo varnost in učinkovitost, bodo potrebne, preden bo ta terapija splošno sprejeta."
Feingold je tudi pozval k daljše in večje študije, da bi preveril, ali so zdravila varna. Pojasnil je, da nekateri dokazi kažejo, da lahko Olesarsen "pri nekaterih bolnikih vpliva na trombocite."
Študija je objavljena v new England Journal of Medicine.