Eksperimentalno zdravilo znižuje raven 'slabih' maščob v krvi
Zadnji pregled: 07.06.2024
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Dve nedavni študiji, objavljeni v New England Journal of Medicine, sta proučevali novo zdravilo, imenovano olesarsen, ki je zasnovano za znižanje ravni "slabih" maščob v krvi, imenovanih trigliceridi.
Obe študiji sta pokazali, da je olesarsen znatno zmanjšal trigliceride .
Olesarsen, ki ga proizvaja Ionis Pharmaceuticals, znižuje tudi ravni drugih maščob v krvi, ki so povezane s tveganjem za nastanek bolezni.
Zdravilo bo morda kmalu odobreno za ljudi z redko boleznijo, imenovano sindrom družinske hilomikronemije, ki jim bo zdravilo verjetno najbolj koristilo.
Ali so vse krvne maščobe škodljive?
Približno 95 % maščob, ki jih zaužijemo, so trigliceridi, pomemben vir energije. Po jedi trigliceridi sčasoma vstopijo v krvni obtok.
Ko so tam, potujejo v mišice, kjer se uporabljajo kot energija, ali v jetra in maščobne celice za shranjevanje.
Čeprav so trigliceridi ključnega pomena za zdravje, so visoke ravni povezane s povečanim tveganjem za srčno-žilne bolezni in možgansko kap .
Ko so ravni trigliceridov še posebej visoke, zdravniki to imenujejo hipertrigliceridemijo. V hujših primerih lahko to privede do akutnega pankreatitisa – akutnega vnetja trebušne slinavke, ki je v hudih primerih lahko usodno.
Sindrom družinske hilomikronemije je redka motnja, ki povzroči povišano raven trigliceridov. Ljudje, ki živijo s tem stanjem, imajo še večje tveganje za razvoj akutnega pankreatitisa.
Zmanjšanje "slabih" maščob v krvnem obtoku
Ocenjuje se, da ima eden od štirih ljudi v Združenih državah visoke ravni trigliceridov.
Nekateri od teh ljudi se dobro odzivajo na zdravila, kot so statini. Vendar so zdravljenja, ki neposredno vplivajo na trigliceride, omejena.
Nekatere spremembe življenjskega sloga, kot so zdrava prehrana, redna vadba in opustitev kajenja, lahko prav tako pomagajo znižati raven trigliceridov.
Kenneth Feingold, MD, zaslužni profesor medicine na kalifornijski univerzi v San Franciscu, ki ni bil vključen v študijo, je dejal, da ljudje s sindromom družinske hilomikronemije "izredno težko dosežejo spremembe življenjskega sloga. Slediti morajo izjemno dieta z nizko vsebnostjo maščob."
"Zato je s spremembo življenjskega sloga zelo težko doseči zadovoljivo znižanje ravni trigliceridov." Nekaterim ljudem bo koristilo, toda "pri drugih bolnikih so povišani trigliceridi predvsem posledica genetskih dejavnikov, spremembe življenjskega sloga pa imajo le zmeren učinek," je dejal.
Študija Olezarsen in tveganje za srčno-žilne bolezni
Prva študija je vključevala 154 udeležencev s hudo hipertrigliceridemijo ali zmerno hipertrigliceridemijo in povečanim srčno-žilnim tveganjem.
Prejemali so mesečne injekcije olesarsena ali placeba. Bolniki, ki so prejemali olesarsen, so bili razdeljeni v dve skupini: prva skupina je prejela odmerek 50 miligramov (mg), druga skupina pa odmerek 80 mg.
V primerjavi s placebom se je pri tistih, ki so jemali olesarsen, raven trigliceridov znižala za 49,3 % (50 g skupina) in 53,1 % (80 mg skupina).
Opazili so tudi znatno zmanjšanje drugih krvnih maščob, povezanih s srčno-žilnim tveganjem, in sicer APOC3, apolipoproteina B in ne-HDL holesterola.
Olesarsenova druga študija in akutni pankreatitis
Za drugo študijo so raziskovalci vključili 66 ljudi s sindromom družinske hilomikronemije. Razdeljeni v tri skupine so udeleženci prejemali placebo, 50 mg olesarsena vsake 4 tedne ali 80 mg olesarsena vsake 4 tedne. Študija je trajala 53 tednov.
Po 6 mesecih so raziskovalci ugotovili, da je odmerek 80 mg znatno znižal raven trigliceridov, medtem ko odmerek 50 mg ni.
Pomembno je tudi, da se je zmanjšala pojavnost akutnega pankreatitisa.
Raziskovalci iz Ionis Pharmaceuticals so pojasnili, da je "le en bolnik v skupini, ki je jemala 80 mg, imel epizodo akutnega pankreatitisa v primerjavi z 11 v skupini, ki je jemala placebo. Ta pomembna ugotovitev podpira možnost, da olesarsen postane standard oskrbe bolnikov z [družinsko hilomikronemijo sindrom]."
Pomembne koristi za srce in trebušno slinavko
Cheng-Han Chen, dr. Med., interventni kardiolog in medicinski direktor programa Structural Heart v medicinskem centru MemorialCare Saddleback v Laguna Hillsu v Kaliforniji, je dejal, da se zdi, da je olesarsen "veliko učinkovitejši od obstoječih zdravljenj pri zniževanju ravni trigliceridov. Pri bolnikih z močno povišanimi ravnmi."
Gerald Watts, Winthrop profesor interne medicine na Univerzi Zahodne Avstralije, je napisal uvodnik o dveh novih študijah.
Ali bo zdravilo odobreno? Watts je dejal, da pričakuje, da bo olesarsen kmalu odobren za zdravljenje sindroma družinske hilomikronemije, vendar potrebujemo več študij za ljudi z zmernimi do visokimi ravnmi trigliceridov.
Čeprav je olesarsen lahko koristen za ljudi s povišanimi ravnmi trigliceridov, večina strokovnjakov verjame, da ga bodo uporabljali predvsem ljudje s sindromom družinske hilomikronemije.
"Za te posameznike," je pojasnil Feingold, "v ZDA trenutno ni zdravil, ki bi bila učinkovita pri zniževanju ravni trigliceridov in zmanjšanju tveganja za pankreatitis. Nujno je potrebno zdravilo za zdravljenje te redke bolezni, ki povzroča znatno obolevnost. "
Zdravilo je označil za "pomemben napredek pri zdravljenju bolnikov s to motnjo."
Ali se to zdravilo lahko uporablja za zdravljenje bolezni srca in ožilja?
Medtem ko so ti rezultati impresivni, zlasti za ljudi s sindromom družinske hilomikronemije, so splošne koristi za ljudi z zmerno visokimi ravnmi trigliceridov manj jasne.
"Pri bolnikih z zmerno hipertrigliceridemijo je bilo zmanjšanje trigliceridov impresivno in boljše od drugih zdravil. Omeniti velja, da olesarsen ni le znižal trigliceridov, ampak tudi znižal ravni ne-HDL holesterola in apolipoproteina B," je dejal Feingold.
Vendar je dodal opozorilo: "Prejšnje študije z drugimi zdravili za zniževanje trigliceridov pri bolnikih, ki so prejemali terapijo s statini, niso pokazale, da zniževanje trigliceridov zmanjšuje tveganje za bolezni srca in ožilja."
Feingold je dejal, da preden tem ljudem priporoči olesarsen, "potrebujemo študije, ki dokazujejo, da zdravljenje s tem zdravilom zmanjša razvoj ateroskleroze in tveganje za kardiovaskularne dogodke."
Cheng je podprl to stališče: "Potrebne bodo dolgoročne študije, ki bodo preučevale varnost in učinkovitost, preden bo to zdravljenje postalo splošno sprejeto."
Feingold je tudi pozval k daljšim in obsežnejšim študijam, da bi ugotovil, ali so zdravila varna. Pojasnil je, da nekateri dokazi kažejo, da olesarsen "lahko vpliva na trombocite pri nekaterih bolnikih."
Študija je objavljena v New England Journal of Medicine .