Nove publikacije
Gensko zdravljenje se bo uporabljalo za zdravljenje krvnega raka
Zadnji pregled: 02.07.2025
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je izdala priporočilo glede uporabe genske terapije pri zdravljenju levkemije.
Terapija je sestavljena iz sprememb v pacientovi genetski celični kodi.
Gensko spremenjene limfocitne celice, prisotne v telesu, se uporabljajo kot "živo zdravilo", ker usmerjajo imunski sistem v boj proti levkemiji, kar najpogosteje povzroči dolgo in stabilno obdobje remisije.
Strokovnjaki lahko le čakajo na pozitiven odziv strokovnjakov. Predvideva se, da bo genska terapija, če se bodo dogodki razvijali po načrtih, uporabljena še letos.
Novo metodo bo predstavila farmacevtska korporacija Novartis, razvili pa so jo znanstveniki z Univerze v Pensilvaniji.
Genska terapija se bo uporabljala za zdravljenje bolnikov z akutno limfoblastno levkemijo B-celic. Znanstveniki so prepričani, da bo zdravljenje ustrezno za bolnike z multiplim mielomom, nekaterimi agresivnimi vrstami rakavih možganskih tumorjev in drugimi novotvorbami.
Bistvo terapije je, da se bolnikovi T-limfociti gensko spremenijo in jih tako uprejo malignim celicam. Za motenje limfocitne DNK se uporabi nevtraliziran virus na osnovi HIV. Virus premakne želeni gen v celične strukture, ne da bi pri tem povzročil razvoj bolezni.
Spremenjeni T-limfociti se nato pošljejo, da najdejo in uničijo rakave celice. Zaznajo jih lahko zaradi markerja CD19.
Seveda je vse zgoraj opisano le teoretična plat. V praksi je vse videti preprosteje. Iz pacientove vene se odvzame majhna količina krvi, jo zamrzne in pošlje v transformacijo. Nato se celice spremenijo in kri se vrne v pacientovo veno. Poskusi so pokazali, da je tak postopek že po eni sami injekciji privedel do stabilne dolgoročne remisije. Nekateri bolniki so doživeli popolno okrevanje.
V kliničnem testiranju nove metode so sodelovali bolniki z levkemijo. Njihova starost se je gibala od treh do 25 let. Pred poskusom se njihova telesa bodisi niso odzivala na kemoterapijo bodisi so imela ponavljajoča se poslabšanja.
Eden prvih pozitivnih rezultatov je bil zabeležen pri šestletni deklici. Leta 2012 je bila podvržena genski terapiji, po kateri je bila deklica popolnoma ozdravljena. Minila so leta in njeni testi so še vedno dobri.
Po besedah avtorjev jim je v zadnjih nekaj letih uspelo izboljšati metodo. To jim je omogočilo, da so zmanjšali tveganje za neželene učinke: prej so se po injekciji lahko pojavili simptomi, kot so vročina, pljučna kongestija in hipotenzija.
V novo raziskavo, ki je bila izvedena pred dvema letoma, je bilo vključenih 63 bolnikov. Posledično jih je 52 popolnoma ozdravelo. Enajst ljudi žal ni bilo mogoče rešiti. Znanstveniki nameravajo preživele in ozdravljene bolnike opazovati še nadaljnjih petnajst let.
[