Nove priložnosti za gensko terapijo pri zdravljenju paralize

Ni treba posebej poudarjati, kaj čuti oseba, ki ji pravkar diagnosticirajo paralizo okončin? Skoraj vsi vedo, da je ob poškodbi živca zelo težko, včasih pa celo nemogoče, obnoviti motorične ali senzorične sposobnosti. Znanstveniki so spodbudni: slika se lahko kmalu izboljša.

Znanstveniki s King's Collegea v Londonu in nizozemske Univerze za nevrološke znanosti so laboratorijskim živalim s popolno paralizo sprednjih okončin uspeli obnoviti gibanje.

V veliki večini primerov, ko so poškodovane strukture hrbtenjače ali nevroprevodne poti, je glavni problem pri obnavljanju funkcionalnosti nastanek brazgotinskega tkiva na poškodovanem mestu. Na splošno je nastanek brazgotine normalen pojav, ki služi kot zaščitni odziv telesa. V nekaterih primerih pa takšna reakcija postane nepotrebna: na primer, ko je poškodovano živčno deblo, se brazgotina oblikuje veliko hitreje, kot pride do zlitja živčnega tkiva.

Danes se glavno zdravljenje paralize šteje za izrezovanje brazgotinskega tkiva in preprečevanje nastanka brazgotin. Vendar takšno zdravljenje ni mogoče v vseh primerih.

Kot je opisano na straneh publikacije Brain, so znanstveniki v novi študiji poskušali "raztopiti" brazgotinsko tkivo, hkrati pa spremljali proces nastajanja brazgotine. Da bi dosegli svoj cilj, so morali strokovnjaki prisiliti okoliške celične strukture, da proizvajajo hondroitinazo, specifičen encim, ki je sposoben uničiti brazgotinsko tkivo, ne da bi pri tem poškodoval kakovost živčnega tkiva. Presenetljivo se je pri tem delu izkazalo, da je kot pomočnik pri tem delu pomagalo znano antibakterijsko zdravilo doksiciklin. Znanstveniki so opazili, da se je po odstranitvi zdravila ali prekinitvi njegovega delovanja vsa rast brazgotinskega tkiva nadaljevala.

Po osmih tednih zdravljenja so laboratorijske živali lahko v celoti obnovile funkcionalnost sprednjih tačk. Ena od vodilnih raziskovalk študije, profesorica Emily Burnside, pravi: "Ob koncu zdravljenja so glodalci že lahko plazili in jemali sladkor s sprednjimi tačkami. Zabeležili smo tudi povečanje aktivnosti struktur hrbtenjače. Zato smo nagnjeni k prepričanju, da so mreže živčnih celic oblikovale nove povezovalne poti."

Raziskovalci se niso ustavili pri teh rezultatih: razvili so metodo za sprožitev proizvodnje hondroitinaze na genetski ravni. Ustvarili so nekakšno "genetsko stikalo".

"Lahko bomo vzpostavili nadzor nad trajanjem zdravljenja in izbrali optimalno obdobje izpostavljenosti, potrebno za regeneracijo. Genska terapija bo pomagala pri zdravljenju, vključno s hudimi poškodbami s poškodbami hrbteničnih struktur – in to lahko zahteva le eno injekcijo zdravila. Ko bo okrevanje končano, bo dana še ena injekcija – za izklop gena."

Seveda pa obstaja tudi slaba stran: znanstveniki še niso dobili dovoljenja za izvedbo obsežnega kliničnega preskušanja na bolnikih s paralizo. Zato je treba počakati na odobritev najvišjih znanstvenih avtoritet, opraviti vrsto preverjanj in šele nato bo mogoče razglasiti možnost uvedbe nove metode v klinično prakso.

Informacije so bile objavljene na straneh revije Brain.

[ 1 ], [ 2 ]