Medicinski strokovnjak članka
Nove publikacije
FDA je odobrila prvo zdravilo za etiološko zdravljenje cistične fibroze
Zadnji pregled: 23.04.2024
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Ameriška agencija za prehrano in zdravila (FDA) je odobrila uporabo prvega zdravila za etiološko zdravljenje cistične fibroze, poroča AP.
Cistična fibroza je dedna bolezen, ki jo povzroča kakršna koli mutacija v genu regulatorja transmembranske prevodnosti v CFV (regulator cistične fibroze transmembranske prevodnosti). Ta protein, ki je ionski kanal, ureja transport vode in klorinskih ionov skozi membrane celic sluznice. Zaradi sprememb v strukturi CFTR se viskoznost sluzi povečuje, kar vodi do kopičenja v dihalnih, prebavnih in genitourinarnih sistemih. To je v zameno polno hudih kroničnih okužb ustreznih organov, zaradi česar mnogi bolniki ne živijo v odrasli dobi.
Do sedaj ni bilo etiološkega (delujočega na vzrok bolezni) cistične fibroze - pri teh bolnikih je bilo uporabljeno le simptomatsko zdravljenje.
Prvič drog Kalydeco (ivakaftor, ivakaftor), ameriški farmacevtska družba Vertex Pharmaceuticals, razviti izboljša delo CFTR, kjer zaradi mutacije glicina aminokislinskega se 155. Pozicija nadomesti z asparaginsko kislino (npr varianta proteina označena G551D-CFTR). Zlasti povečuje odprto verjetnost ionskih kanalov pod vplivom cikličnega AMP (cAMP) in poveča tok preko membrane klora, pri motnjah cistično fibrozo.
Eksperimentalni tečaj ivakaftora je izboljšal indekse pljučne funkcije v povprečju za 10% in jim pomagal pridobiti težo (cistična fibroza ponavadi primanjkuje telesne mase) in bistveno izboljšala dobro počutje.
Zdravilo Kalydeco se proizvaja v zamisli o tabletah, ki vsebujejo 150 miligramov zdravilne učinkovine in so namenjene dvakrat na dan. FDA ga je odobrila za uporabo pri odraslih in otrocih, starejših od šestih let. Trenutno se preiskuje učinkovitost in varnost zdravil pri majhnih otrocih.
Mutacija, v katerem aktivno ivakaftor podlaga le štiri odstotke primerih cistične fibroze, ki je s približno 30 milijonov Američanov, ki trpijo zaradi bolezni, lahko zdravila pomagajo samo okoli 1200 (bo zdravilo lahko daje samo po identifikacije bolnika G551D-CFTR). Večina primerov cistične fibroze, povezane z mutacijo pri kateri 508 položaj odsoten CFTR aminokislinsko fenilalanin (CFTR-ΔF508 protein varianta). Za to obliko bolezni je zdravilo VX-809 razvilo zdravilo Vertex, ki še vedno poteka v kliničnih preskušanjih.
"Kljub temu, da je [ivakaftor] ni primeren za večino bolnikov, se izkaže, da lahko zazna napako v genih in racionalno razvili zdravilo, ki določa problem", - je dejal direktor programa za cistično fibrozo v State University of New York v Buffalu Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Razvoj Ivakaftorja Cost Vertex stotine milijonov dolarjev. 75 milijonov dolarjev je podarilo fundacijo Cystic Fissure. Letni potek zdravljenja s to drogo bo stala 294 tisoč dolarjev, zaradi česar je ena izmed najdražjih zdravil.
"Cena zdravila je dodeljena v skladu s svojo vrednostjo za tako majhno skupino bolnikov," je pojasnil izvršni podpredsednik Vertex Nancy Wysenski analitikom. Opozorila je, da bodo bolniki brez zdravstvenega zavarovanja ali tisti, katerih družinski dohodek ne presega 150 tisoč dolarjev na leto, podjetje brezplačno nudilo zdravilo. Poleg tega bo za nekatere skupine zavarovanih bolnikov pokril 30% cene zdravila Kalydeco.
[