Pri razvoju zdravil za zdravljenje cistične fibroze je bil dosežen preboj

Celični biologi s Harvarda v Splošni bolnišnici Massachusetts so dosegli preboj pri razvoju zdravil za zdravljenje cistične fibroze, smrtonosne bolezni, ki vsako leto po vsem svetu zahteva približno 500 življenj.

Znanstveniki so kožne celice bolnikov s cistično fibrozo reprogramirali v inducirane pluripotentne matične celice (iPS), ki so podobne embrionalnim matičnim celicam, in vzgojili pljučni epitelij, specifičen za bolnike z boleznijo dihalnih poti, povezano s cistično fibrozo.

Harvardski znanstveniki lahko zdaj gojijo to tkivo v neomejenih količinah. Vse celice epitelija, pridobljene v laboratoriju, vsebujejo mutacijo delta 508, ki povzroča približno 70 odstotkov vseh primerov cistične fibroze in 90 odstotkov bolezni, diagnosticirane v Združenih državah Amerike. Poleg tega njene celice nosijo tudi mutacijo G551D, ki jo najdemo pri 2 odstotkih vseh bolnikov s cistično fibrozo.

Delo je nadzoroval Jayaraj Rajagopal in je bilo objavljeno v dodatku k reviji Cell Stem Cell.

Po besedah Douglasa Meltona, enega od direktorjev Inštituta za matične celice Harvard, »rezultati te študije omogočajo pridobitev milijonov celic za presejanje zdravil, celice ljudi s cistično fibrozo pa se lahko prvič uporabijo kot tarče za eksperimentalna zdravila.«

Epitelno tkivo, ki so ga ustvarili Rajagopal in sodelavci, zagotavlja tudi celice za raziskave bolezni dihal, kot so astma, pljučni rak in kronični bronhitis. To bi lahko pospešilo razvoj zdravljenja tudi za te bolezni.

Rajagopal je ob dosežku svoje skupine dejal: »Ne govorimo o zdravilu za cistično fibrozo, ampak le o zdravilu, ki lahko ublaži glavno težavo bolezni – poškodbo epitelija dihalnih organov.«

Cistična fibroza, odkrita v prvih dneh človekovega življenja ali v zgodnjem otroštvu, je vzrok zgodnje umrljivosti. Trenutno lahko bolniki živijo do 30 let zaradi učinkovitega zdravljenja sočasnih okužb in zgodnje medicinske in genetske diagnoze bolezni. Kljub tem dosežkom pa je uspeh pri izkoreninjenju prvotnega vzroka cistične fibroze majhen. Okvara v enem genu, ki kodira beljakovino cistične fibroze, regulator transmembranske prevodnosti, povzroči zgoščevanje izločkov žlez zunanjega izločanja. Zaradi težav pri odtoku izločkov pride do sprememb v dihalnih organih, trebušni slinavki in prebavilih, moteno pa je tudi delovanje cilij epitelija.

"Ustvarili smo odlično celično linijo, da bi ugotovili, ali je zdravilo učinkovito proti učinkom mutacije G551D, in zdaj iščemo zdravila, ki ciljajo na mutacijo delta 508," pravi Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]