Medicinski strokovnjak članka
Nove publikacije
Preboj pri razvoju zdravil za zdravljenje cistične fibroze
Zadnji pregled: 23.04.2024
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Harvard celic biolog v Splošni bolnišnici Massachusetts (Massachusetts General Hospital) so naredili preboj na poti razvoja zdravil za zdravljenje cistične fibroze - smrtonosno bolezen, ki nosi proč vsako leto okoli 500 življenj po vsem svetu.
Znanstveniki so reprogramirali celice kože pacientov s cistično fibrozo v induciranih pluripotentnih matičnih celic (IPS), ki so podobni izvornih celic, in jih gojili pljučna epitela njimi posebno pri bolnikih s cistično fibrozo lezij zračnih poti.
Ta tkanina Harvard znanstveniki lahko zdaj rastejo v neomejenih količinah. Vse celice epitelija, dobljene v laboratoriju, vsebujejo mutacijo delta 508, ki predstavlja približno 70 odstotkov vseh primerov cistične fibroze in 90 odstotkov bolezni, odkritih v Združenih državah. Poleg tega njegove celice nosijo tudi mutacijo G551D, ki jo najdemo pri 2% vseh bolnikov s cistično fibrozo.
Delo je potekalo pod vodstvom Jayaraja Rajagopala in objavljeno v dodatku k reviji Cell Cell Stem Cell.
Po besedah enega od direktorjev Harvard Stem Cell Institute (Harvars izvornih celic Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "Rezultati te študije bi bilo mogoče izdelati milijone celic za pregledovanje drog, in prvič kot lahko cilji za poskusne droge postanejo ljudje bolniki celic cistična fibroza. "
Epitelno tkivo, ki ga je ustvaril Rajagopal in sodelavci, ponuja tudi celice za preučevanje bolezni dihal, kot so astma, pljučni rak in kronični bronhitis. To lahko pospeši razvoj metod zdravljenja teh bolezni.
Komentiral doseganju skupine, Rajagopal pravi, "ne govorimo o zdravljenju cistične fibroze, govorimo samo o zdravilih, ki lahko ublaži težave hujše bolezni - porazom respiratornega epitela.
Cistična fibroza, ugotovljena v zgodnjih dneh življenja ali v zgodnjem otroštvu - vzrok zgodnje umrljivosti. Trenutno lahko bolniki preživijo do 30 let zaradi učinkovitega zdravljenja sočasnih okužb in zgodnje medicinske genetske diagnoze bolezni. Toda kljub tem dosežkom uspeh pri izkoreninjanju osnovnega vzroka cistične fibroze ni velik. Pomanjkljivost enega gena, ki kodira proteinski cistično fibrozo, regulator transmembranske prevodnosti povzroča zgoščevanje skrivnosti žlez zunanjega izločanja. Zaradi težav pri izlivu skrivnosti se pojavijo spremembe v dihalnem, pankreasnem in prebavnem traktu, motnje epitelija pa so motene.
"Naredili smo lep celične linije, da bi lahko videli učinkovitost zdravil proti G551D učinkov mutacij, in smo se sedaj ukvarja se pregledajo za droge, namenjene mutacije Delta 508" - Rajagopal dejal.
[