Novo vozilo za dostavo genov obljublja zdravljenje možganskih bolezni
Zadnji pregled: 14.06.2024
Vsa vsebina iLive je pregledana ali preverjena, da se zagotovi čim večja dejanska natančnost.
Imamo stroge smernice za pridobivanje virov in samo povezave do uglednih medijskih strani, akademskih raziskovalnih institucij in, kadar je to mogoče, medicinsko pregledanih študij. Upoštevajte, da so številke v oklepajih ([1], [2] itd.) Povezave, ki jih je mogoče klikniti na te študije.
Če menite, da je katera koli naša vsebina netočna, zastarela ali drugače vprašljiva, jo izberite in pritisnite Ctrl + Enter.
Študija znanstvenikov na Broad Institute MIT in Univerze Harvard je pokazala, da vektor genske terapije, ki uporablja človeške beljakovine, učinkovito prečka krvno-možgansko pregrado in dostavi ciljni gen v možgane miši s človeškimi beljakovinami. Ta razvoj bi lahko bistveno izboljšal zdravljenje možganskih bolezni pri ljudeh.
Genska terapija ima potencial za zdravljenje hudih genetskih bolezni možganov, za katere trenutno ni zdravil in so možnosti zdravljenja omejene. Vendar obstoječe metode dostave genov, kot so adeno-povezani virusi (AAV), ne morejo učinkovito prečkati krvno-možganske pregrade in dostaviti terapevtskega materiala v možgane. Ta izziv je desetletja oviral razvoj varnejših in učinkovitejših genskih terapij za možganske bolezni.
Zdaj so raziskovalci v laboratoriju Bena Devermana ustvarili prvi objavljeni AAV, ki cilja na človeški protein za dostavo genov v možgane pri miših s človeškim receptorjem za transferin. Ta virus se veže na človeški receptor za transferin, ki ga je v krvno-možganski pregradi pri ljudeh veliko. V novi študiji, objavljeni v reviji Science, je ekipa pokazala, da je njihov AAV, vbrizgan v kri miši s človeškim receptorjem za transferin, vstopil v možgane na veliko višjih ravneh kot AAV, ki se uporablja v genski terapiji centralnega živčnega sistema, ki jo je odobrila FDA., AAV9. Virus je dosegel tudi širok spekter pomembnih vrst možganskih celic, vključno z nevroni in astrociti. Raziskovalci so tudi pokazali, da je njihov AAV lahko dostavil kopije gena GBA1, ki je povezan z Gaucherjevo boleznijo, demence z Lewyjeva telesca in Parkinsonova bolezen na veliko število celic v možganih.
Znanstveniki menijo, da je njihov novi AAV morda boljša možnost za zdravljenje nevrorazvojnih motenj, ki jih povzročajo mutacije enega gena, kot je Rettov sindrom ali pomanjkanje SHANK3. Kot za bolezni lizosomskega shranjevanja, kot je pomanjkanje GBA1, in nevrodegenerativne bolezni, kot so Huntingtonova bolezen, prionske bolezni, Friedreichova ataksija ter enogenske oblike ALS in Parkinsonove bolezni.
»Odkar smo se pridružili Broad Instituteu, je naše poslanstvo ustvariti priložnosti za gensko terapijo centralnega živčnega sistema. Če ta AAV izpolni naša pričakovanja v študijah na ljudeh, bo veliko bolj učinkovit od trenutnih metod,« je dejal Ben Deverman, višji avtor študije.
Študija je tudi ugotovila, da bi novi AAV lahko znatno izboljšal dostavo genov v možgane v primerjavi z AAV9, ki je odobren za zdravljenje spinalne mišične atrofije pri dojenčkih, vendar je relativno neučinkovit za dostavo genov v odrasle možgane. Novi AAV je dosegel do 71 % nevronov in 92 % astrocitov v različnih predelih možganov.
Znanstveniki verjamejo, da ima njihov novi razvoj AAV velik potencial za zdravljenje nevrodegenerativnih bolezni in lahko bistveno izboljša kakovost življenja bolnikov.
Rezultati so bili objavljeni v Science.