Vsadljiva srčna črpalka daje upanje otrokom, ki čakajo na presaditev srca

Majhna srčna črpalka za vsaditev, ki bi lahko otrokom pomagala čakati na presaditev srca doma in ne v bolnišnici, je pokazala dobre rezultate v prvi fazi kliničnega preskušanja.

Črpalka, nova vrsta ventrikularne pomožne terapije ali naprava VAT, je kirurško pritrjena na srce za izboljšanje njegove funkcije krvnega obtoka pri tistih s srčnim popuščanjem, kar omogoča čas za iskanje src darovalcev. Nova črpalka bo morda zapolnila pomembno vrzel v oskrbi pri pediatrični presaditvi srca.

V študiji, ki je ocenjevala sedem otrok, ki so prejeli novo črpalko za podporo svojih oslabljenih src, so jih šest končali s presaditvijo srca, enemu otroku pa je srce okrevalo, zaradi česar je presaditev nepotrebna. Rezultati so bili objavljeni v The Journal of Heart and Lung Transplantation. Študijo je vodila Stanford School of Medicine in je vključevala več zdravstvenih centrov v Združenih državah Amerike.

Če bodo začetni rezultati potrjeni v večji študiji naprave, bi lahko čakanje na presaditev srca postalo lažje za majhne otroke in njihove družine. Nova črpalka, imenovana ventrikularna asistenčna naprava Jarvik 2015, je nekoliko večja od baterije AA in jo je mogoče vsaditi v otroke, ki tehtajo le 8 kilogramov. Z vsajeno črpalko lahko otroci opravljajo številne običajne dejavnosti, medtem ko čakajo na presaditev srca.

Nasprotno pa edina razpoložljiva ventrikularna pomožna naprava za podporo majhnim otrokom s srčnim popuščanjem, črpalka, imenovana Berlin Heart, ni implantirana; je velik kot velik kovček. Tehta od 27 do 90 kilogramov, odvisno od modela, na otroka pa se pritrdi z dvema kanilama, velikima skoraj kot vrtne cevi.

Berlin Heart ima tudi precej visoko tveganje za možgansko kap in v večini primerov zahteva hospitalizacijo, kar pomeni, da otroci pogosto preživijo mesece v bolnišnici, čakajoč na srce darovalca. Posledično je breme za otroke, ki čakajo na presaditev srca, veliko večje kot za odrasle z vstavljenimi srčnimi črpalkami, ki so običajno odpuščeni iz bolnišnice s podobnimi diagnozami.

»Čeprav smo izjemno hvaležni za Berlin Heart, napravo, ki rešuje življenja, so se pripomočki za pomoč prekatom za odrasle vsako desetletje izboljševali, v pediatriji pa uporabljamo tehnologijo iz šestdesetih let prejšnjega stoletja,« je povedal dr. Christopher Almond, glavni avtor knjige študija ter pediater kardiolog in prof. Pediatrije na Medicinski fakulteti Stanford.

Naprave za vsaditev prekatov so odraslim na voljo že več kot 40 let, ugotavlja Almond. Ne samo, da se te naprave prilegajo v pacientove prsi, ampak so tudi varnejše in udobnejše za uporabo kot zunanje naprave, kot je Berlin Heart. Pacienti lahko živijo doma, hodijo v službo ali šolo, hodijo in kolesarijo.

Vrzel v pediatrični tehnologiji je problem za druge naprave, namenjene pomoči otrokom s srčnimi boleznimi, in v pediatriji na splošno, je dejal Almond. »Med medicinskimi tehnologijami, ki so na voljo otrokom in odraslim, je velika razlika, kar je pomembno vprašanje javnega zdravja, ki se ga trgi le trudijo obravnavati kot stanja, kot je srčno popuščanje so pri otrocih redke,« pravi.

Višji avtor študije je dr. William Mahle, predsednik oddelka za kardiologijo pri Children's Healthcare v Atlanti.

Presaditev srca potrebuje veliko manj otrok kot odraslih, zaradi česar medicinska podjetja nimajo veliko spodbude za razvoj miniaturne črpalke za otroke. Toda pomanjkanje majhnega ventrikularnega pomožnega pripomočka za otroke predstavlja obremenitev za zdravstveni sistem, saj imajo otroci, dodeljeni v Berlin Heart, visoke zdravstvene račune in lahko mesece preživijo bolniške postelje v specializiranih oddelkih za kardiovaskularno nego, kar lahko zmanjša razpoložljivost teh postelje za druge bolnike.

Obetavni začetni rezultati

Preskušanje naprave za pomoč prekatom Jarvik 2015 je vključevalo sedem otrok s sistoličnim srčnim popuščanjem. Stanje vpliva na največjo črpalno komoro srca, levi prekat, ki črpa kri iz srca po vsem telesu. Pri šestih otrocih je sistolično srčno popuščanje povzročilo stanje, imenovanodilatacijska kardiomiopatija, pri kateri srčna mišica raste in oslabi ter ne črpa krvi pravilno. Srce enega otroka je oslabilo popolni srčni blok (električno srčno popuščanje) zaradi lupusa, avtoimunske bolezni. Vsi otroci v preskušanju so bili na čakalni listi za presaditev srca.

Vsakemu otroku je bila naprava Jarvik 2015 kirurško vstavljena v levi prekat, največjo črpalno komoro srca. Hkrati so vsi dobili zdravila za preprečevanje krvnih strdkov in zmanjšanje tveganja za možgansko kap. V času namestitve črpalk so bili otroci stari od 8 mesecev do 7 let in težki od 8 do 20 kilogramov. Črpalka se lahko uporablja za otroke, ki tehtajo do 30 kilogramov.

Če novo črpalko odobrijo zdravstveni regulatorji, zdravniki ocenjujejo, da bi lahko bilo približno 200–400 otrok po vsem svetu vsako leto kandidatov za njeno uporabo.

S preskušanjem so ocenili, ali lahko črpalka podpira bolnike vsaj 30 dni brez prekinitve ali povzročitve hude možganske kapi. Raziskovalci so zbrali tudi predhodne podatke o varnosti in učinkovitosti, ki so jim pomagali pri oblikovanju večjega, ključnega preskušanja za morebitno odobritev Uprave za hrano in zdravila (FDA).

Čeprav je bila črpalka prvotno zasnovana tako, da je otrokom omogočila čakanje na presaditev srca doma, so sodelovali v kliničnem preskušanju, udeleženci pa so ostali v bolnišnici na opazovanju, dokler niso prejeli presaditve srca ali okrevanja. Raziskovalci so spremljali krvni tlak udeležencev, indikator tveganja za nastanek krvnih strdkov in kapi; izmeril raven hemoglobina, da bi ugotovil, ali črpalke uničujejo rdeče krvne celice; in spremljal bolnike glede drugih zapletov.

Povprečen čas, ko so otroci uporabljali črpalko, je bil 149 dni. Šestim otrokom so presadili srce, en otrok je ozdravel.

Več otrok je imelo zaplete z novo črpalko. Otrok, čigar srce si je opomoglo, je imel ishemično možgansko kap (zaradi krvnega strdka), ko je srce postalo dovolj močno, da je tekmovalo s črpalko. Črpalko so odstranili in otrok je še naprej okreval in je bil živ leto kasneje. Drugi bolnik je imel popuščanje desne strani srca in je bil med čakanjem na presaditev premeščen na črpalko Berlin Heart.

Pri večini bolnikov so bili zapleti obvladljivi in na splošno skladni s tem, kar zdravniki pričakujejo, ko je otrok priključen na črpalko Berlin Heart.

Vprašalniki o kakovosti življenja so pokazali, da večine otrok naprava ni motila, zaradi nje niso čutili bolečine in so lahko sodelovali pri večini igralnih dejavnosti. Ena družina je poročala, da je njihov dojenček s črpalko lahko ohranil veliko večjo mobilnost kot njegov starejši brat, ki ga je prej podpirala črpalka Berlin Heart.

Načrtovano večje preskušanje Nacionalni inštitut za zdravje je dodelil sredstva za razširjeno preskušanje, ki bo raziskovalcem omogočilo nadaljnje testiranje uporabnosti nove črpalke in zbiranje podatkov za predložitev FDA v odobritev. Naslednja faza študije se začne zdaj; raziskovalci načrtujejo vključitev prvega bolnika do konca leta 2024. Raziskovalna skupina načrtuje vključitev 22 udeležencev v 14 zdravstvenih centrih v Združenih državah in dveh lokacijah v Evropi.

"Navdušeni smo, da začnemo naslednjo fazo študije," je dejal Almond. "Premagali smo številne izzive, da smo prišli do te točke, in vznemirljivo je, da bodo morda v prihodnosti boljše možnosti za otroke s končnim srčnim popuščanjem, ki potrebujejo črpalko, ki deluje kot most do presaditve."